“2021年审评通过47个创新药，再创历史新高。”国家药监局日前发布《2021年度药品审评报告》指出。这份针对我国药品注册审评的报告提出结论——我国“医药产业创新能力和高质量发展进一步增强”。

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无独有偶。国家药监局药品审评中心近日发布的另外一份报告——《中国新药注册临床试验进展年度报告(2021年)》显示，2021年我国新药临床试验数量增长显著，“随着新药Ⅲ期临床试验数量不断增加，预期中国新药上市申请数量会增加，进程会加快，满足中国患者的新药治疗需求”。

中国新药研发进展如何？从这两份报告中可一窥究竟。

新药注册申请和临床试验数量均快速增长

作为药品注册上市的技术审评机构，国家药监局药品审评中心每年都会总结梳理我国药品审评审批和临床试验进展情况，并形成报告。

《2021年度药品审评报告》显示，2021年，国家药监局药品审评中心受理药品注册申请11658件，其中创新药注册申请1886件，比上年增长76.1%。如果把时间周期拉长，2017年的创新药注册申请是506件，不到2021年的三分之一。新药研发之热情，可见一斑。

从临床试验来看，新药研发后劲十足。

《中国新药注册临床试验进展年度报告(2021年)》显示，2021年，我国药物临床试验登记与信息公示平台登记的临床试验达3358项，较2020年增加29.1%。其中，新药临床试验登记2033项，占比60.5%。

对比近三年的数据可以发现，新药临床试验数量占比逐年提高。2020和2019年，新药临床试验占比分别为56.6%和52.7%。在临床试验总量保持快速增长的前提下还能保持占比的提高，这意味着新药临床试验的数量不断增加。

创新药获批数量再创历史新高

从快速增长的新药注册申请，我们看到了医药界创新的热情。但创新的成效到底如何，还得看审评审批结果。

《2021年度药品审评报告》显示，2021年，国家药监局药品审评中心批准或建议批准创新药注册申请1628件，同比增长67.32%。其中，绝大部分为创新药临床试验申请。获批的创新药上市许可申请为69件，同比增长130%，涉及47个品种。69和47，看似不多，却极为不易，均为历史新高。

据记者梳理，2021年审评通过的47个创新药，涉及新冠病毒、肿瘤、免疫系统、血液系统、内分泌系统等众多领域，其中多个为我国自主研发并拥有自主知识产权。

比如，适用于局部晚期或转移性非小细胞性肺癌患者的甲磺酸伏美替尼片，适用于复发或转移性乳腺癌患者的优替德隆注射液等，均为我国自主研发并拥有自主知识产权的1类创新药。适用于红斑狼疮患者的注射用泰它西普，也为我国自主研发的创新药。它们的获批上市，为患者提供了新的治疗选择。

此外，中药创新也值得关注。多个符合中医药临床治疗优势和特点的中药创新药批准上市，如用于治疗季节性过敏性鼻炎中医辨证属脾肺气虚证的益气通窍丸等。

药品研发创新同质化问题须警惕

药品研发和创新的热情高涨，但不乏隐忧。

《2021年度药品审评报告》显示，2021年，审评结论为不批准或建议不批准的注册申请542件，其中183件注册申请主要存在申报资料无法证明申请注册药品的安全性、有效性或质量可控性等缺陷问题。而且，因药品开发立题合理性问题而未获批准的注册申请数量，增加趋势明显。

国家药监局药品审评中心分析指出，在研发立题方面，一些药物研发的临床定位不清，适应症选择不合理；剂型或给药途径选择不合理；已有研究数据提示药效作用不明显，作用靶点和机制不清晰，成药性风险高；联合用药违背临床诊疗和用药原则，或缺乏有效性和安全性研究数据支持等。

适应症和作用靶点的选择，决定了药物研发创新的方向。但让药品审评人员担忧的是，当前药物研发创新存在一种盲目的一窝蜂现象，药物靶点和适应症高度集中，同质化严重。除了药物靶点“扎堆”，对老年人、儿童和罕见病患者等群体的关注明显不够。

据了解，2022年，国家药监局将持续深化药品审评审批制度改革，支持鼓励企业在现代医药新技术、新靶点、新机制方面开展创新，坚持鼓励以临床价值为导向的新药好药以及罕见病用药、儿童用药、重大传染病用药、公共卫生方面的临床急需药品研发创新。(本报记者 陈海波)

关键词： 临床试验 药品注册